В лекции сообщается, что в настоящее время проводится 9 клинических испытаний (исследований), связанных с АДПДП (где-то там якобы есть список этих исследований)

Вальц делит их на три группы, в зависимости от цели исследования:
1) Изучение факторов риска прогрессирования болезни;
2) Изучение механизмов возникновения и развития болезни;
3) Попробовать что-нибудь новенькое.

Какие-то факторы, от которых зависит скорость прогрессирования болезни, уже известны. Это
1) генетический фактор (какой именно ген мутировал)
2) пол (худший прогноз дается мужчинам)
3) постановка диагноза в молодом возрасте ухудшает прогноз
4) ранняя тХПН у родителей также ухудшает прогноз.

Как-то недостаточно ясна на слайдах ситуация с еще четырьмя факторами риска

5) гипертензия в возрасте до 35 лет
6) гематурия в возрасте до 30 лет
7) гиперлипидемия/низкий холестерин липопротеинов высокой плотности (low HDL cholesterol)
8) увеличенный объем почек

В настоящее время проводится два клинических испытания с целью уточнить, как гипертензия и гиперлипидемия влияют на скорость развития АДПБП

HALT PKD

Это большое клиническое исследование, в котором задействовано более 1000 пациентов в возрасте от 15 до 65 лет с СКФ от 30мл/мин/1,73м2, которым будут давать или только ингибиторы АПФ, или ингибиторы АПФ совместно с блокаторами рецепторов ангиотензина (БРА). Время проведения исследования: 2006 – 2011 гг.

Effect of statin therapy on disease progression in ADPKD
(Влияние статинов на прогрессирование АДПБП)

Это исследование проводится в 2006 -2011гг на детях в возрасте от 8 лет и молодых людях с нормальной СКФ с целью проверить гипотезу, будто ранняя интервенция препаратами, снижающими липиды, такими, как правастатин (pravastatin), оказывает положительное воздействие на развитие болезни. Всего участвуют 100 человек в возрасте от 8 до 21 года, продолжительность исследования 3 года. Результат оценивается по общему объему почек, по альбумину в моче и по “endothelial-dependent vasodilatation.”

И, не поверите, я так и не могу понять, как киста, зарождающаяся из канальца, оказывается изолированной от нефрона?
вот вроде красивые такие картинки, как киста образуется

и

ну и что? Написано "секреция жидкости стимулирует рост кисты". Киста растет, наполняется жидкостью, все плохо. А почему эта жидкость не вытекает из кисты по канальцу?
Так что какие уж там "внутриклеточные механизмы", ежели даже такие простые вещи непонятны.

Словарь - супер! Только я на него вот отсюда попадаю:
словарь Мультитран

1) Закончены уже такие непонятные, как изучение влияние Tetracosactin (синтетический аналог адренокортикотропного гормона АКТГ?) на пациентов с АДПБП. Это в Стамбульском университете изучили корреляцию базальных уровней дегидроэпиандростерона и кортизола с ответом дегидроэпиандростерона на кратковременную стимуляцию кортикотропином с уровнем СКФ, объемом почек и болью у пациентов с АДПБП

2) В госпитале Holstebro закончены исследования на тему "Effects of Systemic NO-Inhibition on Renal Hemodynamics in Patiens With Polycystic Kidney Disease and Chronic Glomerulonephritis"
Изучали влияние систематического приема monomethyl-L-arginine на почечную гемодинамику, на почечный клиренс натрия и лития, на АД и пульс, на уровень вазоактивных гормонов в плазме крови. Никаких публикаций не видел..

3) касается поликистоза печени "Lanreotide as Treatment of Polycystic Livers (LOCKCYST)"
В университете Radboud изучают влияние Lanreotide (Somatuline Depot - lanreotide acetate?) на кисты в печени и в почках. Речь идет о возможном уменьшении объема печени, почек и кист.

PS Somatuline Depot разрешен FDA (http://www.pharmvestnik.ru/cgi-bin/news.pl?id=4133&forprint=1) для лечения акромегалии. В РФ флакон СОМАТУЛИН примерно 1000$

Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease: New Treatment Options and How to Test Their Efficacy
Статья в открытом доступе,обсуждаются новые подходы в лечении.

Но сиролимус уже сейчас используют для борьбы с кистами печени?